Al amparo de lo previsto en el art. 195 y ss.ss del vigente Reglamento de la Cámara, presentan ante el PLENO, para su debate y  aprobación,  la  siguiente  MOCIÓN sobre incluir  el  medicamento  Metreleptina (Myalepta)  en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional  de Salud como el  único tratamiento autorizado en Europa para la Lipodistrofia.

Las Lipodistrofias son un conjunto de trastornos congénitos o adquiridos asociados a la pérdida de tejido adiposo. Se puede realizar una clasificación en función de su etiología, siendo congénitas o adquiridas, y según su localización anatómica, pueden ser generalizadas, parciales o localizadas.

La falta de tejido adiposo subcutáneo hace que se disminuya el nivel de leptina en el cuerpo y la capacidad de almacenar los lípidos, por lo que estos se acumulan anormalmente en  otros órganos. La falta de leptina provoca el desarrollo precoz de trastornos metabólicos graves.

La edad media de fallecimiento en los pacientes lipodistróficos es menor que la población general, siendo de 12  años  para  los  pacientes  con  lipodistrofia  congénita  generalizada,  32 años  para lipodistrofia adquirida generalizada, 28 años para lipodistrofia familiar parcial y 23 para lipodistrofia adquirida parcial.

Las Lipodistrofias son enfermedades ultra-raras con una prevalencia a nivel mundial de 0,2-1,0 casos/millón para la forma generalizada y de 1,7-2,8 casos/millón para la forma parcial. En el único Centro de Referencia Español para Lipodistrofias se han diagnosticado a 316 pacientes con lipodistrofia, habiendo 23 pacientes con lipodistrofia generalizada, 238 con lipodistrofia parcial, y los restantes con otros subtipos más raros.

El único medicamento que supone una oportunidad única a estos pacientes es el medicamento huérfano  llamado  Metreleptina  (Myalepta).  Es el  primer  y  único  fármaco  autorizado  para  el tratamiento de lipodistrofias y ha sido aprobado por las agencias reguladoras de Europa (EMA), Estados Unidos (FDA) y Japón (PMDA), cumpliendo rigurosamente con los criterios establecidos por la EMA

Sin embargo, la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos en su sesión del 17 de junio de 2020 dictaminó la no inclusión del medicamento Metreleptina (Myalepta) en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud por ”la incertidumbre respecto a su beneficio clínico (los resultados de los estudios son limitados ya que por el diseño de los estudios no controlados se  desconoce  la  contribución  de  la  dieta  y  el  tratamiento  concomitante  al  beneficio  del medicamento) y por su enorme impacto económico”.

En esta misma comisión, se denegaron, también, varios fármacos haciendo alusión a la existencia de otras alternativas terapéuticas de la misma combinación de este medicamento a menor precio o inferior coste de  tratamiento.  Sin embargo, en  el  caso  de  los  pacientes  afectados  con lipodistrofia,  no  hay  ninguna  otra  alternativa  terapéutica  aparte  de  Metreleptina  (Myalepta) aprobada  para  el  tratamiento  de  su  enfermedad,  con  lo  que  si  no  pueden  acceder  a  este medicamento, su esperanza de vida se verá reducida considerablemente.

La Asociación Internacional de Familiares y Afectados por Lipodistrofias, AELIP y la Federación Española de Enfermedades Raras, FEDER, han reclamado que se dé una respuesta urgente a la grave situación que sufren las personas con enfermedades raras, y en especial las personas afectadas de lipodistrofia, respecto al acceso en equidad de los medicamentos huérfanos.

Por todo lo anteriormente expuesto, se presenta para su debate y aprobación la siguiente:

MOCIÓN

La Asamblea Regional de Murcia insta al Consejo de Gobierno para que, éste a su vez, solicite al Gobierno  de  la  Nación  incluir  el  medicamento  Metreleptina  (Myalepta)  en  la  prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud como el único tratamiento autorizado en Europa para la Lipodistrofia; así como, garantizar el acceso en equidad e igualdad a todos los pacientes de la Región de Murcia que lo necesiten.